在2024年10月23日至27日，美国肾脏病学会（ASN）的肾脏周（KidneyWeek）活动上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司Purespring Therapeutics展示了其针对IgA肾病的基因疗法PS-002的临床前研究成果。根据其研究结果，该疗法能够有效靶向肾脏足细胞，显著降低小鼠和猪模型中IgA肾病的炎症反应和肾脏纤维化，且未观察到任何与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种典型的自身免疫性肾脏疾病，主要是由免疫球蛋白A（IgA）在肾脏中异常积聚引起，进而导致肾脏的炎症和损害。该病多发于年轻患者，约三分之一的患者在五年内可能出现肾功能衰竭，最终需要进行肾脏移植或透析。现有的IgA肾病治疗手段包括糖皮质激素、免疫抑制药物以及饮食调节等，虽然可以控制症状和延缓病情进展，却无法根治该病。

PS-002针对肾脏中特殊的足细胞，靶向治疗以维持肾小球滤过屏障的功能。该基因疗法通过AAV载体向足细胞递送一个调节蛋白编码基因，该蛋白质负责调控补体系统中某些关键蛋白质片段的水平。由于补体系统是先天免疫的一部分，其功能异常可能会引发多种疾病，包括肾脏疾病。

在IgAN的小鼠模型中，接受PS-002治疗后，其肾脏细胞中补体沉积水平显著降低，尿液中的蛋白质含量减少，肾脏形态改善。此外，三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，治疗基因表达稳定持续了56天，且没有出现治疗相关副作用。

Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为治疗IgA肾病的第一种基因疗法奠定了基础。”此外，Purespring近期完成了8000万英镑（约105亿美元）的B轮融资，正在为PS-002的I/II期临床试验做准备。

基因治疗正在重新定义慢性疾病的治疗领域，PS-002正处于这一改革前沿，有望彻底改变IgA肾病及其他肾脏疾病的治疗现状。基因治疗在肾病领域的应用前景广阔，将为患者提供更有效的治疗方案和改善生活质量的机会。

然而，需要注意的是，基因治疗仍处于发展阶段，未来需要更多的研究和临床试验来验证其安全性和有效性。南宫28NG相信品牌力量，作为提供一站式服务的平台，其服务包括基因合成、载体构建、病毒包装等，致力于全面支持您的肾病基因治疗研究。如需了解更多信息，请随时与我们联系。